基因改造公司 Intellia Therapeutics 完成 7000 万美元 B 轮融资

Intellia Therapeutics 是 2014年 成立的生物技术公司，主要致力于 CRISPR/Cas9 技术在治疗领域的发展，例如白血病、癌症等。该公司近期完成了 7000 万美元的 B 轮融资，本轮由 OrbiMed HealthCare Fund Management 领投， Fidelity Management and Research Company、 Janus Capital Management、Foresite Capital、 Sectoral Asset Management、 EcoR1 Capital 等基金跟投。

2014年，Intellia Therapeutics 曾获得 Atlas Venture 和诺华的首轮融资，并于 2015年1月，与诺华展开一项长达 5年 的研发合作计划。Intellia Therapeutics 未来的发展方向是将 CRISPR 与 CAR-T 更好结合。

这里需要先了解一下什么是 CRISPR/Cas9？简单来说，就是细菌和古细菌在长期演化过程中形成的一种基因编辑系统。2007年，研究发现细菌可以用 CRISPR 系统抵抗噬菌体的入侵；2008年，又发现细菌的 CRISPR 系统能够阻止外源质粒的转移。

CRISPR/Cas9 路在何方？

目前绝大多数人疾病都由（至少部分由）我们 DNA 内的病变造成，但目前的治疗方法针对的是这些病变的症状而非遗传根源。例如，囊肿性纤维化会导致肺部充满过量的黏液，造成这一疾病的 “罪魁祸首” 就是单个 DNA 病变。

而研究发现的 CRISPR/Cas9 就像一个剪刀手，可以剪开特定的基因序列指定的地方，使这段疾病基因 “缴械投降” 或者修复受损基因，从而达到对疾病的防御作用。

Intellia Therapeutics 的 CEO 表示，他们拥有的是基因改造技术，他们想把这项技术用于治疗疾病，那么需要选择与另外一支强大的队伍合作。

而诺华就是这样的一支队伍。去年9月，诺华斥资 2000 万美元在宾大医学院校园建立一个细胞疗法研究中心，成为全球首个综合性的 CAR-T 细胞疗法开发中心。10月，诺华进一步扩大对 CAR-T 细胞疗法的投资，与英国牛津生物医药签署一笔 9000 万美元的协议。可见，诺华在 CAR-T 领域处于领先地位。

所以，当 “Intellia Therapeutics 的 CRISPR 技术” 遇到 “诺华的 CAR-T 细胞疗法” 便成为黄金搭档，在很多基因治疗的应用领域都展现出极大的应用前景，例如血液病、肿瘤等其他遗传性疾病。

值得一提的是，Intellia Therapeutics 并不是 CRISPR 平台的发起者。它使用 CRISPR 的独家授权来自另一家公司 Caribou Biosciences。Caribou Biosciences 的创始人是发明 CRISPR 先驱之一的 Jennifer Doudna。她在去年与科学家 Emmanuelle Charpentier 获得了奖金为 300 万美元的生命科学突破奖。去年Jennifer Doudna 将她的知识产权授权给了 Intellia Therapeutics。

不过，CRISPR/Cas9 也存在一定的副作用，它们可能会结合细胞中意想不到的位点，导致其中一些位点发生基因突变，这些突变可能对药物疗法的研究与开发，产生严重的后果。